Vaksne med muskelsjukdom får livsviktig medisin: – Gledestårer
Beslutningsforum sa tysdag morgon ja til at medisinen Spinraza kan brukast for vaksne i Noreg.
Denne artikkelen er eldre enn 1 år gamal. Det betyr at noko av informasjonen kan vere utdatert.
Denne saka vart oppdatert 11. april med sitat frå Malin F. Pedersen.
Malin F. Pedersen. Leiar i Foreningen for muskelsykes ungdom (FFMU). Foto: Privat
– Det er heilt fantastisk at dette endeleg vart godkjent etter mange år med kamp og belastning. Vi er slitne, men no ser vi at det har vore verd det. Det har vore gledestårer og jubel i SMA-miljøet over heile landet i dag.
Det skriv Malin F. Pedersen (29), leiar i Foreningen for muskelsykes ungdom (FFMU), i ein e-post til Framtida.
Ser håp no
Pedersen har sjølv sjukdommen spinal muskelatrofi (SMA). Dette er ein arveleg sjukdom som fører til muskelsvinn, og som gjer at personar mistar bevegelegheit. Sjukdommen kan vise seg i forskjellig alder, både som barn og vaksen.
Ho er ein av dei vaksne som kan få god nytte av medisinen spinraza, som Beslutningsforum for nye metoder no har sagt ja til å dekkje kostnaden av for vaksne i Noreg.
Beslutningsforum for nye metoder er dei som vurderer nye typar medisinske behandlingar i Noreg.
– For meg personleg er dette stort. Frå å miste meir og meir funksjonar, kraft og energi, og det å vite at det framleis berre vil gå nedover, til no å sjå håp.
Kva er Spinraza?
Spinraza-medisinen har vore godkjent for nordmenn under 18 år sidan 2018, men ikkje for vaksne.
Legemiddelet kan auke produksjonen av det proteinet som blir øydelagt for folk med SMA. Det kan bremse utviklinga av sjukdommen vidare, og i visse tilfelle gjere at personar kan få att rørsla i musklar som før har vore tapt.
Det at medisinen både kan bremse sjukdommen, og gjere ein betre, er stort:
– Det er uverkeleg å tenke på. Eg, og mange andre, er nok framleis litt i sjokk over den gode nyheita.
Hindrar at folk blir sjukare enn dei er
Interessepolitisk talsperson i Foreningen for muskelsyke (FFM), Ingeleiv Haugen, sluttar seg til jubelen.
Ingeleiv Haugen, interessepolitisk talsperson i Foreningen For Muskelsyke (FFM).
– Dette kan hindre at folk blir sjukare enn det dei er, seier Haugen på telefon til Framtida.no.
– Eg håpar at flest mogleg med dette skal få moglegheit til å få eit betre liv.
Ho poengterer at samfunnet sparer økonomisk på å la vaksne få denne behandlinga. SMA gjer at elementære ting som det å stå opp og kle på seg kan bli vanskeleg etter kvart, og krev hjelp.
– Dersom eg får medisin vil eg kanskje kunne klare meg på det nivået eg er på no mykje lengre.
– Så det har mykje å seie for livskvaliteten?
– Absolutt! Både for den enkelte og for familien. Eg håpar dette betyr at folk kan fungere best mogleg lengst mogleg, og halde fram å gjere elementære ting som å køyre rullestolen sin og ete sjølv.
Ein kamp
Noreg er det fyrste nordiske landet som godkjenner medisinen for vaksne, noko fleire har jobba for sidan medisinen vart godkjent for barn i 2018.
– Det ville ikkje skjedd utan enorm jobb av eldsjelene som har vore i møte, stilt opp i media og fått fram at også vi er viktige, poengterer Malin F. Pedersen.
Ho trekker særleg fram to personar:
– Ola Schrøder Røyset fortener applaus. Og Gunn Aas Shaw, som vi dessverre mista undervegs, var ein stor forkjempar. Utan desse to trur eg vi hadde fått eit nei, og deretter blitt gløymde.
Foto: Kjetil Alsvik/Helse Vest
Skulle ønske dei hadde kome i mål tidlegare
Pris og svake resultat er noko av grunnen til at saka har teke tid, ifølgje Beslutningsforum.
– Vi er tilfreds med at vi har kome fram til ei avtale som gjer at vaksne pasientar med spinal muskelatrofi no kan få Spinraza-behandling, seier Inger Cathrine Bryne, administrerande direktør i Helse Vest RHF og leiar av Beslutningsforum i ei pressemelding.
– Det er mange pasientar som har venta lenge på dette, og vi skulle ønske at vi hadde kome i mål tidligare. Selskapet valde eit svært høgt prisnivå frå start – samstundes som dokumentasjonen har vore svak, seier Bryne.
Ho understrekar likevel at dei har hatt ein god dialog med selskapet, og at dei valde å ha eit ekstramøte no for å få avklart saka så raskt som mogleg.
Kriteria for medisinen er ikkje presentert endå, men Spinraza skal vere klar til bruk for vaksne ved norske sjukehus frå 15. mai 2023.
Silje Solvang (22) er styreleiar i Norges Blindeforbunds Ungdom. Arkivfoto: Privat
Kva er SMA?
Spinal muskelatrofi (SMA) er ein arveleg sjukdom der dei såkalla motoriske cellene i ryggmergen blir øydelagde. Desse cellene sender eigentleg ut signal til musklane, og når dei forsvinn gjer det at musklar etter kvart blir mindre og ikkje kan brukast lenger.
I kva alder sjukdommen blir tydeleg varierer ut frå kva slags type SMA det er prat om. Mange med sjukdommen må bruke hjelpemiddel som rullestol for å kome seg rundt fordi musklane ikkje fungerer slik dei skal.
(Kjelde: Helsenorge.no)
